EUの薬機法制と欧州医薬品庁（EMA）による中央審査方式（Centralised Procedure）
ヨーロッパは、世界有数の規模を誇る医薬品市場であり、日本の製薬企業にとって重要な事業機会を提供しています。しかし、この巨大市場に参入するためには、欧州連合（EU）の複雑な規制フレームワークを正確に理解し、遵守する必要があります。その中心に位置するのが、単一の承認でEU加盟国全体での販売を可能にする欧州医薬品庁（EMA）による中央審査方式（Centralised Procedure）です。この制度を深く理解することは、欧州事業戦略を策定し、製品上市までのタイムラインを正確に予測し、潜在的な法務リスクを管理する上で不可欠な要素となります。
本記事は、EMA中央審査方式の法的根拠、詳細な審査プロセス、および現在のEU医薬品規制改革の動向を包括的に解説します。さらに、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査制度とPMD Act（医薬品医療機器等法）の最新改正点を踏まえた上で、両者の制度を多角的に比較します。この比較分析を通じて、欧州市場参入における課題と機会を明確にし、実践的かつ将来を見据えた知見を提供することを目的とします。
この記事の目次
EUの医薬品規制の概要
欧州医薬品庁（EMA）と中央審査方式の概要
EMA中央審査方式の主要な法的根拠は、Regulation (EC) No 726/2004です。同規則は制定当初、ヒト用・動物用医薬品の承認と監督に関する共通手続を定めていましたが、2022年1月28日以降、動物用医薬品の承認手続は主としてRegulation (EU) 2019/6に基づいています。一方、ヒト用医薬品の中央審査方式は、引き続きRegulation (EC) No 726/2004に基づいて運用されています。また、欧州医薬品庁（EMA）は、Regulation (EEC) No 2309/93に基づき設置され、1995年に業務を開始しました。現在もEMAは、ヒト用・動物用医薬品の科学的評価や安全性監視において中心的な役割を担っています。
中央審査方式では、企業はEMAに対して単一のマーケティング承認申請（MAA）を提出します。EMAがその科学的評価を完了した後、最終的な法的拘束力を持つ承認決定を下すのは欧州委員会（European Commission：EC）です。この二段階構造は、科学的評価の独立性を確保しつつ、政治的決定との分離を図るという重要な特徴を持っています。一度欧州委員会によって承認が下されると、その効力はEU加盟国全体に及び、各国の個別承認手続きが不要となります。
中央審査方式は、バイオテクノロジー由来の医薬品、遺伝子治療や細胞治療などの先進的治療医薬品（ATMPs）、希少疾病用医薬品などに義務付けられています。また、AIDS、がん、神経変性疾患、糖尿病、自己免疫疾患、ウイルス性疾患などの治療を目的とする医薬品についても、新規有効成分を含む場合には原則として中央審査方式の対象となります。これらの製品は、その革新性や社会的・技術的な重要性から、EU全体で一貫した高水準の評価を受けることが求められています。
一方、上記に該当しない医薬品であっても、新たな有効成分を含むもの、または重要な治療上・科学的・技術的革新をもたらすものは、中央審査を選択することが可能です。これは、企業がEU全体での迅速な市場参入を目指す上で、戦略的な選択肢を提供しています。
審査プロセスとタイムラインの詳細
中央審査方式の審査プロセスは、厳格に定められたタイムラインに沿って進行します。企業は、製品の品質、安全性、有効性に関する詳細なデータを含むMAAをEMAに提出することから始まります。
申請が受理されると、EMAの医薬品委員会（Committee for Medicinal Products for Human Use：CHMP）が科学的評価を開始します。CHMPはEU加盟国からの代表者で構成されており、共同で申請書類を審査します。この評価の「アクティブ」な期間は通常210日と定められています。
このプロセスにおいて、特に重要な概念が「クロックストップ」です。これは、CHMPが申請書類の審査を通じて生じた疑問点や懸念事項について、申請企業に質問リストを送付した際に、210日のカウントダウンが一時的に停止する期間を指します。第1のクロックストップは通常3ヶ月、第2のクロックストップは1ヶ月とされ、この期間中に企業は質問に対する回答を準備します。この期間は単なる手続き上の遅延ではなく、企業がEMAの懸念に十分対応するための不可欠な機会であり、その後のプロセスをスムーズに進める上で戦略的に利用されるべきものです。
CHMPは審査期間の最後に、承認の可否に関する科学的意見（Opinion）を採択します。この意見は、審査報告書とともに欧州委員会に送付され、欧州委員会はCHMPの勧告を受けてから67日以内に最終的な法的承認決定を下します。
単なる手続き上のガイドラインをはるかに超えた、中央審査方式における実務上の成功要因は、この審査プロセスにおける企業と当局間の継続的な対話にあります。MAAの提出は始まりに過ぎず、その後の審査期間中にCHMPから寄せられる質問に、いかに迅速かつ的確に対応できるかが成功の鍵を握ります。これには、技術的な専門知識に加え、EUのClinical Trials Regulation (CTR) などの法規制要件を深く理解した上で、EMAとの継続的な対話（pre-submission meetingsやscientific adviceなど）を通じて戦略的なコミュニケーションを維持することが不可欠です。日本の企業が欧州市場でこのプロセスを円滑に進めるためには、単に申請書を作成するだけでなく、欧州の法務・薬事専門家との緊密な連携体制を構築し、審査期間を通じて能動的な対話を継続することが極めて重要となります。これを怠ると、審査の遅延や、最悪の場合には申請の拒否という結果を招くリスクが高まります。
EMA中央審査方式の課題と医薬品法改正（2023年提案）
EUの医薬品規制は現在、過去20年間で最大規模の改革の真っただ中にあります。2023年4月に欧州委員会が提示した新法案の目的は、「3つのA」、すなわちAffordability（負担可能性）、Accessibility（アクセス可能性）、Availability（入手可能性）を向上させ、医薬品をより多くの患者に迅速に届けることにあります。この提案は2025年12月11日に欧州議会とEU理事会の間で暫定合意に至り、2026年9月28日にはEU理事会が第一読会の立場を正式に採択しました。2026年10月時点では、欧州議会による採択など、法案の成立に向けた残りの手続が進められています。
European Commission｜Reform of EU pharmaceutical legislation
この改革は、EU域内の製薬業界から大きな懸念を招いています。欧州製薬団体連合会（EFPIA）は、新法案が知的財産権（IP）保護期間を大幅に短縮する可能性があり、その結果として欧州の研究開発（R&D）と競争力が損なわれ、イノベーションの拠点が米国やアジアに移転するリスクがあると指摘しています。また、アンメットメディカルニーズ（UMN）の定義や、サプライチェーンの要件が不釣り合いであるとの批判も上がっています。
この改革の動向は、単に既存のルールを修正するだけでなく、医薬品の知的財産保護を、EU全体での患者アクセス向上や、アンメットメディカルニーズへの対応といった特定の社会的目標を達成するための「インセンティブ」として再定義しようとするものです。これにより、欧州での事業モデル全体が根本的に再考を迫られることになります。
例えば、EU医薬品法改革で予定される規制上の市場保護期間の見直しは、研究開発投資の回収計画に影響を及ぼす可能性があります。また、医薬品不足への対応を目的とするCritical Medicines Act（重要医薬品法案）は、EU域内の製造能力強化やサプライチェーンの多様化を図るもので、2026年5月に暫定合意に至りました。こうした改革の動向を踏まえ、企業には法務部門と事業部門が連携して対応を検討することが求められます。
EU医薬品法改革案については、2024年4月に欧州議会、2025年6月4日にEU理事会がそれぞれ交渉立場を採択し、同年6月17日に三者協議（trilogue）が始まりました。その後、同年12月11日に両機関が暫定合意に達し、2026年9月28日にはEU理事会が第一読会の立場を正式に採択しました。2026年10月時点では欧州議会の第二読会による採択が残っており、新規則の適用および新指令の国内法化は、原則として発効から24か月後とされる予定です。ただし、一部の規定は早期に適用されます。日本企業は、今後の立法手続や適用時期を継続的に確認し、事業戦略への影響を検討する必要があります。
日本の審査制度の概観
日本の医薬品規制の中心は、厚生労働省（MHLW）と連携する独立行政法人である医薬品医療機器総合機構（PMDA）です 。PMDAは、医薬品、医療機器、再生医療等製品の品質、有効性、安全性を確保することを責務としており、その機能は米国FDAや英国MHRAなど、他国の規制当局と多くの点で類似しています 。PMDAの医薬品承認審査は、薬学や医学など多様な専門分野のレビュー担当者からなるチームによって行われ、迅速審査制度も設けられています 。近年、医薬品の品質管理違反や深刻な供給不足といった課題に対応するため、2025年5月14日に医薬品医療機器等法（PMD Act）の改正法が成立しました。この改正は、供給安定性の強化や研究開発の促進を柱としており、次のセクションでEUの制度と詳しく比較します 。
EU中央審査方式と日本法の比較
承認権限と意思決定構造の比較
EUと日本とでは、医薬品の承認に関する意思決定構造に根本的な違いがあります。EUでは、科学的評価を行うEMA（CHMP）と、法的承認決定を行う欧州委員会（EC）という二段階の階層構造が採用されています。この構造は、専門家による厳密な科学的評価と、EU全体での承認を決定する政治的・行政的権限の分離を意味しています。
一方、日本でも、PMDAが医薬品の科学的評価を行い、その結果を踏まえて厚生労働大臣が最終的な承認判断を下すという仕組みが採用されています。新医薬品等の承認に際しては、薬事審議会の意見も踏まえられます。EUでも、EMAの医薬品委員会（CHMP）が科学的評価を行い、その意見に基づいて欧州委員会が最終的な承認を決定します。両制度の大きな違いは、EUの中央審査方式では、欧州委員会による単一の承認がEU加盟国全体で有効となる点です。そのため、企業はEMAによる科学的審査だけでなく、欧州委員会による承認決定までの行政手続を理解した上で、承認戦略を立てる必要があります。
迅速審査・条件付き承認制度の比較と課題
EUと日本はともに、アンメットメディカルニーズが高い製品に対して、迅速な承認を可能にする制度を設けています。しかし、両者の制度には、法的な構造と実務上の強制力において決定的な差異が存在します。
日本の再生医療等製品に対する「条件及び期限付承認」制度では、有効性が推定され、安全性に関する要件を満たす場合に、一定の期限を付して承認を与えることができます。企業は期限内に改めて承認申請を行う必要がありますが、期限内に再申請した場合、審査が完了していなくても、その処分が行われるまで承認の効力が継続する仕組みが設けられています。
一方、EUの条件付き販売承認（Conditional Marketing Authorisation）は有効期間が1年で、毎年の更新申請が必要です。承認取得者には追加試験やデータ提出などの法的拘束力を持つ義務が課され、これらを履行し、医薬品のベネフィットがリスクを上回ることを十分なデータで確認できれば、通常の販売承認に移行できます。更新時にはCHMPが承認条件の履行状況やベネフィットとリスクを審査し、欧州委員会が最終決定を行います。更新申請が適時に行われれば、決定まで承認の効力は継続します。この点は、期限内に再申請すれば審査中も効力が継続する日本の再生医療等製品の制度と共通しています。また、EUでも義務違反や安全性上の問題があれば、承認の停止・取消しなどの措置が講じられる場合があります。
参考：European Medicines Agency｜Conditional marketing authorisation
こうした制度の違いは、企業が市販後の義務を履行するための体制づくりに影響します。日本の再生医療等製品に対する「条件及び期限付承認」制度では、承認後の調査・報告が義務付けられ、所定の期限内に改めて承認申請を行う必要があります。ただし、期限内に再申請した場合、審査中に期限が到来しても、処分が行われるまで承認の効力は継続します。一方、EUの条件付き販売承認制度では、原則1年ごとの更新に加え、追加試験やデータ提出などの法的拘束力のある義務が課され、義務違反時には承認停止や取消しなどの措置が講じられる場合があります。したがって、日本企業がEU市場に進出する際には、両制度の相違を理解し、承認後のデータ収集や規制当局との連携に十分な体制とリソースを確保することが重要です。
製造・流通（サプライチェーン）に関する規制の比較
EUの中央審査方式による販売承認はEU加盟国全体で有効ですが、実際の製造・輸入・流通には別途法令上の要件を満たす必要があります。また、医薬品の価格や公的医療保険等による償還は、各加盟国の制度に基づき、国・地域レベルで決定されます。EMAによる承認後も、各国での価格・償還に関する評価や手続が必要となる場合があり、その内容や所要期間は国によって異なります。このため、日本企業はEMAへの承認申請だけでなく、ドイツやフランス、イタリアなど主要な進出先における価格・償還制度を踏まえた上市戦略を並行して検討することが重要です。
近年、医薬品の安定供給はEUと日本の双方で重要な規制課題となっています。EUでは、域内の医薬品製造能力の強化やサプライチェーンの多様化を目指すCritical Medicines Act（重要医薬品法案）が、2026年5月に暫定合意に至りました。日本でも、2025年の薬機法改正により、特定医薬品の出荷停止・制限のおそれがある場合の報告や、実際に出荷を停止・制限した場合の届出が義務化されました。また、特定医薬品の製造販売業者に対する供給体制管理責任者の設置義務も定められ、2027年5月20日から施行される予定です。両者は、医薬品不足への対応として、法制度を通じた供給安定化の取組を強化している点で共通しています。
参考：令和７年の医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）等の一部改正について
知的財産権（IP）保護と研究開発インセンティブ
EUの医薬品法改革では、特許権とは別に設けられた医薬品の規制上のデータ保護・市場保護制度が見直されます。2026年9月にEU理事会が採択した内容では、基本的なデータ保護期間は現行と同じ8年とし、市場保護期間は2年から1年に短縮される予定です。一方、アンメットメディカルニーズへの対応や、比較臨床試験、複数加盟国での臨床試験、EUへの早期承認申請などに関する所定の要件を満たす場合には、市場保護期間を延長できる仕組みが設けられています。これは、医薬品の研究開発や患者の医薬品へのアクセスを促進するため、規制上の保護を政策的なインセンティブとして活用するものです。日本企業も、特許権による保護だけでなく、こうした規制上の保護制度を踏まえ、臨床開発や承認申請、市場参入の戦略を検討することが重要です。
EUのEMAと日本のPMDAの連携
EUと日本は、規制の国際調和に向けた協力を長年にわたり進めています。その代表的な例が、医薬品の製造管理および品質管理の基準（GMP）に関する相互承認協定（MRA）です。この協定により、対象となる医薬品については、相互のGMP査察結果を活用し、輸入時のバッチ試験を省略できる場合があります。ただし、適用対象には制限があり、EU・EEA域内で求められるQPによるバッチ認証まで免除されるわけではありません。
また、両機関は2007年から機密情報共有の取り決め（Confidentiality Arrangement）を結んでおり、法規文書、市販後安全性データ、査察報告書などを共有することで、規制の透明性と効率性を高めています。さらに、フェローシッププログラムを通じた短期の職員交換や、特定の治療領域や特殊なトピックに関して定期的に開催される「クラスター」と呼ばれる電話会議により、専門家間の相互理解とベストプラクティスの共有が図られています。
これらの連携は、単なる友好協定にとどまるものではありません。GMPのMRAは、製造・流通のコストと時間を削減する具体的なメリットを企業にもたらします。また、機密情報共有やクラスター活動は、両当局の審査基準や考え方を徐々に収斂させ、結果として、両地域での申請戦略の調和を可能にしています。これにより、日本企業はグローバルな開発戦略を立案する際に、EUと日本を別個の市場としてではなく、より統合された市場として捉え、重複した臨床開発を避け、リソースを効率的に配分できる可能性が高まっています。
まとめ
EUのEMA中央審査方式と日本のPMDAの審査制度は、それぞれ異なる法的・行政的枠組みに基づいて構築されています。EUの制度は、科学的評価と政治的承認を分離する二段階構造であり、単一の承認で広範な市場へのアクセスを可能にします。一方、日本の制度は、PMDAと厚生労働省が一元的に審査を進める構造であり、特に再生医療等製品に対する「期限付き」の条件付き承認制度は、市販後義務の履行を強力に強制する点で独自の強制力を持っています。
日本の企業が欧州市場で成功するためには、これらの制度的な違いを深く理解することが不可欠です。単にEMAの承認を得るだけでなく、その後の各EU加盟国での価格・償還交渉というハードルを越えるための戦略を早期に立案しなければなりません。
現在、EUでは医薬品法の抜本的な改革が進行中であり、今後は知的財産保護のあり方やサプライチェーンの要件が大きく変更される可能性があります。日本の企業は、この不確実な規制環境を注視し、知的財産権の保護が特定の社会的目標の達成と連動する新たな「インセンティブモデル」に備える必要があります。
両機関の継続的な連携、特にGMPの相互承認や情報共有の枠組みは、日本企業にとって大きな機会を提供します。これらの協力を最大限に活用し、欧州と日本での開発・申請戦略を可能な限り調和させることで、リソースの効率化と新製品の迅速な市場投入を図るべきです。法務・経営の両部門が、これらの国際的な規制動向を継続的に分析し、事業戦略に反映させることで、グローバルな競争力を維持し、強化していくことが求められます。
